إدارة الغذاء والدواء توافق على علاج ثانٍ لاضطراب وراثي نادر ومميت| تفاصيل

في غضون أيام من الموافقة على أول علاج لـ اضطراب وراثي نادر، وافقت إدارة الغذاء والدواء على علاج آخر لنفس الحالة.

مرض نيمان بيك

تُعرف الحالة باسم مرض نيمان بيك من النوع سي (NPC)، ويُقدر أنها تؤثر على حوالي 1 لكل مليون شخص في الولايات المتحدة. 

غالبًا ما يتم تشخيصها في مرحلة الطفولة، ويمكن أن تؤدي إلى مشاكل في المشي والتحدث والبلع وحركات اليد والرؤية والرعشة. 

يمكن أن يكون الضرر العصبي شديدًا، ويعيش المرضى لمدة 13 عامًا في المتوسط.

موافقة الغذاء والدواء

قالت الدكتورة جانيت ماينارد، مديرة مكتب الأمراض النادرة وطب الأطفال والمسالك البولية والإنجابية في إدارة الغذاء والدواء، في بيان، إن هذا هو العلاج الثاني الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء لمرض نيمان بيك من النوع سي في غضون أسبوع. 

واستكملت: يؤكد إجراء اليوم على التزام الوكالة بدعم تطوير علاجات جديدة للأمراض النادرة. يوضح هذا الموافقة مرة أخرى التزام إدارة الغذاء والدواء بالعمل مع المجتمع العلمي للتغلب على التحديات الفريدة التي قد تنشأ مع تطوير أدوية الأمراض النادرة.

تم تصميم العلاج الجديد للمساعدة في تحسين الأعراض العصبية لدى البالغين والأطفال المصابين بهذا المرض، والذي يحدث بسبب التغيرات في جين NPC1 أو NPC2 التي تسبب تراكم الدهون والكوليسترول في الخلايا، مما يؤدي إلى إتلاف الدماغ والكبد والأعضاء الأخرى.

الاسم العام للدواء الجديد هو ليفاسيتيليوسين، وسيتم تسويقه تحت الاسم التجاري Aqneursa. 

يأتي اعتماده بعد تجربة سريرية من المرحلة الثالثة، نُشرت في يناير في مجلة نيو إنجلاند الطبية. 

شملت التجربة 60 مريضًا يعانون من أعراض عصبية، من الأطفال (من سن 4 سنوات وما فوق) والبالغين. 

أظهرت النتائج أن المرضى الذين تناولوا Aqneursa لمدة 12 أسبوعًا أظهروا تحسنًا ملحوظًا في قدرتهم على المشي والجلوس والحفاظ على التوازن والتحدث مقارنة بمن تناولوا دواءً وهميًا.

جنبًا إلى جنب مع منح الموافقة، منحت إدارة الغذاء والدواء Aqneursa مراجعة أولوية وتسميات دواء يتيم، مما يعني أنه يعتبر علاجًا مهمًا لحالة نادرة.

احتفى مالوري فاكتور، الرئيس التنفيذي لشركة IntraBio Inc.، الشركة التي تصنع عقار Aqneursa، بالموافقة باعتبارها خطوة مهمة إلى الأمام في مساعدة مرضى NPC، وقال إن الشركة ستجعل العلاج متاحًا لكل من يحتاج إليه.

تشمل الآثار الجانبية الشائعة آلام المعدة وصعوبة البلع والتهابات مجرى الهواء والقيء.

تحذير الغذاء والدواء

حذرت إدارة الغذاء والدواء أيضًا من أن عقار Aqneursa قد يضر بالأجنة، لذلك يجب على النساء إبلاغ طبيبهن إذا كن حوامل أو يخططن للحمل أثناء استخدام هذا الدواء.

وافقت إدارة الغذاء والدواء في أواخر الأسبوع الماضي على أول عقار لعلاج مرض نيمان بيك من النوع C.

تمت الموافقة على هذا الدواء، المعروف باسم العلامة التجارية Miplyffa، للأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق وسيكون متاحًا في الأشهر المقبلة.